이엔셀은 식품의약품안전처로부터 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth Disease, CMT) 차세대 줄기세포 치료제에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 1일 전했다.

이번 IND(시험계획서) 승인을 통해 이엔셀은 올해 듀센근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy)와 샤르코-마리-투스병, 두 질환에 대한 임상 1상을 동시에 수행하는 쾌거를 거뒀다.

임상 1상은 샤르코-마리-투스 1A형 질환 대상으로 안전성 및 용량 결정, 단계적 증량을 확인하기 위한 시험다. 샤르코-마리-투스병은 특정 유전자 돌연변이에 의해 운동신경 및 감각신경이 손상되는 질환으로 유전되는 양상에 따라 다양한 아형으로 분류된다.

그중 가장 다수를 차지하는 탈수초성(Demyelinating) 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)은 말초신경계의 신경세포를 둘러싸고 있는 슈반세포(Schwann cell)의 이상으로 인해 신경전도 속도(Nerve Conduction Velocity, NCV)가 느려진다. 또한, 운동 및 감각 신경의 손상으로 인해 근육이 점차 위축돼 힘이 약해지며 보행장애가 발생하고 손과 발에 변형이 생기게 된다. 하지만, 현재까지는 효과적인 치료제가 없어 샤르코-마리-투스병 환자들을 위한 치료제 개발이 시급한 실정이다.

이엔셀은 비임상 효력시험을 통해 샤르코-마리-투스병 동물 모델에서 신경 수초 재생 증가, 신경전도도 향상, 운동능력 향상 등의 효과를 확인하고, GLP 기관에서 수행한 독성시험을 통해 안전성 결과를 확보했다. 이번에 승인 받은 임상시험계획서를 바탕으로 오는 7월 이후, 삼성서울병원 신경과에서 샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 약물 안전성과 탐색적 유효성 평가를 진행하는 임상 1상을 시행할 예정이다.

이엔셀 박상언 연구부소장은 “샤르코-마리-투스병은 미충족 의료수요의 한 분야로, 치료제 개발이 절실하다. 비임상 효력 시험을 통해 우수한 치료 효능을 확인한 만큼 성공적인 임상 결과가 예상된다”라며, “이번 임상 1상을 통해 향후 개발단계 희귀의약품지정 신청 및 임상 2상 진입의 근거로 활용하고, 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 2025년 제품 출시를 계획하고 있다”고 말했다.

[뉴스인사이드 홍성민 기자 news@newsinside.kr]